全國(guó)政協(xié)委員丁潔：

　　關(guān)注罕見病救治不止于兩會(huì)

　　高瑜靜

　　將救命救急的好藥納入醫(yī)保報(bào)銷，成為今年兩會(huì)代表委員們關(guān)注的熱點(diǎn)。

　　3月13日上午，全國(guó)政協(xié)十三屆二次會(huì)議在人民大會(huì)堂舉行閉幕會(huì)。會(huì)議通過了政協(xié)第十三屆全國(guó)委員會(huì)提案委員會(huì)關(guān)于政協(xié)十三屆二次會(huì)議提案審查情況的報(bào)告。報(bào)告指出，截至3月7日17時(shí)，共收到提案5113件，政協(xié)委員們反映的建議聚焦七大議題。其中，“把抗癌藥等救命救急的好藥納入醫(yī)保報(bào)銷，完善醫(yī)療保障異地就醫(yī)即時(shí)結(jié)算制度”，成為政協(xié)委員們獻(xiàn)策保障和改善民生的重點(diǎn)之一。

　　全國(guó)政協(xié)委員、北京大學(xué)第一醫(yī)院教授丁潔，自2008年當(dāng)選全國(guó)政協(xié)委員以來(lái)，連續(xù)多年提交罕見病相關(guān)議題，致力于幫助和改善罕見病患者的境遇。

　　在丁潔看來(lái)，關(guān)注中國(guó)罕見病的救治，不僅需要代表委員們?cè)趦蓵?huì)中建言獻(xiàn)策，更需要在政府主導(dǎo)下，各省市因地制宜地出臺(tái)罕見病醫(yī)療保障政策。因此，丁潔在今年兩會(huì)中提交了《制定切合我國(guó)實(shí)際的罕見病醫(yī)療保障相關(guān)策略的建議》。

　　實(shí)際上，我國(guó)社會(huì)大眾曾在很長(zhǎng)時(shí)間內(nèi)對(duì)罕見病缺乏關(guān)注和了解，對(duì)罕見病患者的關(guān)懷救助更是少之又少。并且，臨床醫(yī)生對(duì)罕見病的識(shí)別、診斷、治療都參差不齊，甚至于出現(xiàn)“會(huì)看罕見病的醫(yī)生比罕見病還少”的現(xiàn)象。有數(shù)據(jù)顯示，一名罕見病患者平均要看5～10位醫(yī)生，確診時(shí)間需要5～30年，誤診率接近一半。

　　關(guān)于罕見病診治難、誤診率高的情況，丁潔以自己接診過的一種罕見病——“Alport綜合征”（遺傳性進(jìn)行性腎炎）舉例說明道：“我們就這個(gè)病種進(jìn)行回顧性調(diào)研時(shí)發(fā)現(xiàn)，Alport綜合征患者中，治療期耽誤長(zhǎng)達(dá)33年。Alport綜合征患者大多于兒童期發(fā)病，其間因?yàn)檎`診錯(cuò)用激素免疫制劑，對(duì)患者病情治療可謂是雪上加霜。病人原來(lái)有這個(gè)病，結(jié)果又因?yàn)檎`診錯(cuò)用藥物，讓患者承受了更多的痛苦及不該有的負(fù)擔(dān)。”

　　近年來(lái)，為加強(qiáng)罕見病管理，提高罕見病診療水平，我國(guó)相關(guān)部門推出了一系列舉措。2018年6月，國(guó)家衛(wèi)健委等五部委聯(lián)合發(fā)布了我國(guó)第一批罕見病目錄，收錄了121種罕見病。2019年2月，國(guó)家衛(wèi)健委宣布，在全國(guó)324家醫(yī)院建立全國(guó)罕見病診療協(xié)作網(wǎng)，對(duì)罕見病患者進(jìn)行相對(duì)集中診療和雙向轉(zhuǎn)診。

　　丁潔認(rèn)為，讓罕見病患者就近找到罕見病診療醫(yī)院，還需要進(jìn)一步完善相關(guān)配套服務(wù)。不僅罕見病診療協(xié)作網(wǎng)定點(diǎn)醫(yī)院的醫(yī)生應(yīng)該接受一些罕見病診斷、治療培訓(xùn)，一般的醫(yī)生也要樹立一些罕見病診斷的基本理念。此外，罕見病的專業(yè)醫(yī)生，還應(yīng)該不斷將罕見病診斷經(jīng)驗(yàn)總結(jié)完善成規(guī)范。

　　“制定指南、規(guī)范要按科學(xué)的方法去做。因?yàn)椴话纯茖W(xué)的方法去做，很可能會(huì)事倍功半，甚至于走彎路、帶來(lái)不必要的后果。而一些不必要的后果，很可能會(huì)給罕見病患者帶來(lái)額外負(fù)擔(dān)，甚至二次傷害。所以，我強(qiáng)調(diào)要按照科學(xué)的方法來(lái)做。”丁潔說道。

　　《中國(guó)經(jīng)營(yíng)報(bào)》記者了解到，今年兩會(huì)中，多位代表委員都就罕見病救治建言，主要聚焦于讓罕見病患者用得上藥、用得起藥。

　　丁潔表示，國(guó)內(nèi)藥企在罕見病藥物上進(jìn)行研究開發(fā)，有助于解決國(guó)內(nèi)罕見病患者用藥難的問題。此外，將進(jìn)口藥引入中國(guó)進(jìn)行仿制，也能在一定程度上降低患者用藥負(fù)擔(dān)。

　　“在罕見病仿制藥開發(fā)方面，希望國(guó)家能出臺(tái)一些特殊政策。比如，在仿制藥一致性評(píng)價(jià)方面開通綠色通道，讓患者先用上藥。在實(shí)際應(yīng)用中，再建立一種機(jī)制或者方式方法，保證藥品質(zhì)量。”丁潔說道。

責(zé)任編輯：李鋒