專題：上半年行情即將收官 機構對后市仍持樂觀態度

　　近日，禮邦醫藥宣布，其在研創新藥物AP306獲國家藥品監督管理局藥品審評中心（簡稱“藥審中心”）突破性治療藥物認定用于治療慢性腎臟病高磷血癥。隨著突破性治療藥物認定逐步提速，6月以來，恒瑞醫藥、益方生物、微芯生物等多家上市公司宣布相關產品被納入突破性治療藥物名單。根據藥審中心官網，截至6月27日，今年以來，已有逾40項藥企相關申請被納入突破性治療藥物名單。

　　復旦大學藥學院教授、上海市藥物研發協同創新中心主任邵黎明在接受中國證券報記者采訪時表示，國內突破性治療藥物的認定，在一定程度上類似于美國FDA的Breakthrough Therapy Designation（BTD，突破性療法）。藥審中心對納入突破性治療藥物程序的藥物優先配置資源，加強溝通交流，能夠提高藥物臨床研發的質量與審批速度。

　　● 本報記者 李夢揚

　　多家創新藥企產品獲認定

　　據禮邦醫藥介紹，AP306是全球首創且目前唯一處于臨床開發階段的鈉依賴性磷酸鹽轉運蛋白泛抑制劑。在AP306已完成的Ⅱ期臨床試驗中，慢性腎臟病血液透析合并高磷血癥患者在接受AP306單藥治療后，血清磷水平顯著下降。

　　“公司致力于開發慢性腎臟病相關創新藥物，此次獲得的突破性治療藥物認定是AP306研發道路上一個重要的里程碑。我們將繼續在國內外全速推進AP306的臨床開發進程。”禮邦聯合創始人、董事長兼首席執行官夏國堯表示。

　　記者梳理發現，6月以來，多家醫藥上市公司宣布創新產品被納入突破性治療藥物名單。6月5日，恒瑞醫藥公告稱，近日，公司子公司蘇州盛迪亞生物醫藥有限公司的注射用SHR-A1811被藥審中心擬納入突破性治療品種公示名單。除此之外，公司注射用SHR-A1811已有五個適應癥獲得突破性療法認定。截至目前，注射用SHR-A1811相關項目累計已投入研發費用約4.75億元。

　　6月8日，微芯生物宣布，抗腫瘤原創新藥西達本胺片治療結直腸癌適應癥被藥審中心正式納入突破性治療品種。微芯生物董事長魯先平表示：“西達本胺獨特的作用機制不僅揭示了表觀遺傳學和腫瘤免疫治療相結合的巨大潛力，更為未來的抗腫瘤免疫治療領域提供了新的思路和方法。”

　　據“益方生物”微信公眾號6月13日消息，近日，garsorasib（D-1553片）再度被藥審中心納入突破性治療藥物程序，此次納入BTD的兩個新適應癥分別為胰腺導管腺癌方向和結直腸癌方向。據了解，D-1553是中國首款自主研發的KRAS抑制劑，并于2022年被藥審中心納入突破性治療藥物名單。

　　吸引投資機構關注

　　為鼓勵研究和創制具有明顯臨床優勢的藥物，2020年7月國家藥品監督管理局組織制定《突破性治療藥物審評工作程序（試行）》。隨著國家藥審改革持續深化，藥品審評效率不斷提高，創新藥品批準上市逐漸走上“高速公路”。

　　根據藥審中心官網，截至6月27日，今年以來，已有42項藥企相關申請通過公示正式被納入了突破性治療藥物名單（按受理號、公示截止日期計算）。一般來說，突破性治療藥物適用于在藥物臨床試驗期間，用于防治嚴重危及生命或者嚴重影響生存質量的疾病且尚無有效防治手段，或者與現有治療手段相比有足夠證據表明具有明顯臨床優勢的創新藥或者改良型新藥等。

　　邵黎明告訴記者，藥審中心對納入突破性治療藥物程序的藥物優先配置資源，加強溝通交流。溝通能使藥企和監管增進相互了解，有利于通過科學監管，提高臨床開發研究的質量與速度，確保高效、差異化的創新藥品能盡早地服務于臨床，讓患者受益。

　　“從藥品的有效性和差異化方面看，只有與現有治療手段相比具有顯著臨床優勢的藥品，才能夠歸類到突破性治療藥物中。目前納入突破性治療藥物名單中，涵蓋了當下較為前沿的創新療法，如ADC、CAR-T、雙抗藥物等。”邵黎明說。

　　拉長時間線看，自2020年7月突破性治療藥物通道開啟后，納入突破性治療藥物名單的產品數量逐年增加，近四年來累計獲批項目數量達245項。2020年-2023年分別有26項、51項、56項、70項相關申請通過公示正式被納入了該名單。

　　藥明康德團隊研究指出，近四年來，突破性治療藥物的入選數量呈穩步增長態勢，這一趨勢表明了在創新藥物研發領域的持續投入和成果，也預示了未來更多具有突破性治療潛力的藥物將不斷涌現。

　　“目前國產新藥獲得突破性療法資格認定（BTD）主要集中在腫瘤領域。與非BTD藥物相比，BTD藥物可以顯著縮短臨床試驗和審評時間。”清華大學藥學院在匯總分析2020年-2022年間獲批情況后表示，近35%的BTD藥物同樣獲得了美國FDA的突破性療法資格認定，這表明企業可采用在中國和美國同時申請BTD的研發策略，加快新藥在全球同步上市。BTD的實施有望進一步加快我國新藥的研發，更好解決未滿足的臨床需求。

　　“近年來，投資機構更加關注具有優秀的臨床數據、差異化的臨床靶點的新藥。而納入突破性治療藥物名單的創新藥項目，在項目質量上尤其是臨床數據方面有明顯優勢，后續獲批上市或者達成對外授權許可交易預期也相對高于其他項目。因此，突破性治療藥物名單在某種程度上成為優質項目數據庫，幫助投資機構探尋有價值的新藥項目。”一位滬上券商研究所醫藥行業分析師表示。

　　ADC賽道競爭激烈

　　從藥品類型上看，“入選突破性治療藥物名單的藥品類型多樣化，小分子和ADC占主力。”藥明康德團隊研究報告指出，在2024年上半年入選項目中，小分子藥物數量最多，占比約38%，其次是抗體偶聯藥物（ADC），其數量占比約26%。

　　ADC藥物項目方面，“具體來看，以HER2和TROP-2為靶點的藥物數量較多，此外，c-Met、Claudin18.2、CD20等熱門靶點也在其中。這些ADC藥物主要用于治療不同種類的腫瘤，如膽道癌、非小細胞肺癌、膀胱癌、卵巢癌和胃癌等。”上述研究報告進一步分析稱。

　　以恒瑞醫藥為例，2024年以來，公司ADC創新藥SHR-A1811 HER2陽性胃癌適應癥及陽性膽道癌適應癥、SHR-A1921卵巢癌適應癥被納入突破性治療品種。公司稱，目前，基于恒瑞模塊化ADC創新平臺（HRMAP），經過十年的ADC研發積累，恒瑞醫藥已有包括SHR-A1811在內的12個新型、具有差異化的ADC分子成功獲批臨床，6款產品實現國際同步開發。

　　“全球ADC藥物景氣度持續提升，中國成為ADC藥物研發主戰場。”開源證券表示，經過過去十幾年的發展，ADC技術已逐漸成熟。截至2024年6月7日，全球已有超過三百七十多款ADC藥物進入臨床階段，其中15款藥物已經獲批上市。在中國，有超過160款ADC藥物進入臨床階段，其中7款已經獲批上市。

　　值得一提的是，多款ADC藥物亮相2024美國臨床腫瘤學會（ASCO）大會。國投證券研報指出，在ASCO大會上，多個不同靶點ADC藥物優異數據披露，例如，榮昌生物首次披露了MSLNADCRC88在卵巢癌、非小細胞肺癌（NSCLC）、宮頸癌的多個優異數據；樂普生物披露了TFADCMRG004A在胰腺癌、EGFRADCMRG003在鼻咽癌后線的優異數據等。

　　展望未來，華金證券表示，目前全球ADC藥物在研管線高達900余項，全球ADC市場有望以30.0%的復合年均增長率由2022年79億美元增至2030年647億美元；隨著未來3年至5年國內市場一批優異的差異化產品上市，中國ADC市場有望由2022年的8億元增至2030年的662億元，復合年均增長率高達72.8%。

海量資訊、精準解讀，盡在新浪財經APP

責任編輯：尉旖涵