自8月以來，美國或歐洲衛(wèi)生監(jiān)管機構(gòu)已經(jīng)批準(zhǔn)了四種新藥，用于一次性治療罕見遺傳病，每款新藥的標(biāo)價至少為每位患者200萬美元。麥肯錫公司估計，僅2024年，就可以推出約30種新的基因療法。

　　來源：華爾街見聞

　　百萬美元級別昂貴藥物的新時代到來了。自8月以來，美國或歐洲衛(wèi)生監(jiān)管機構(gòu)已經(jīng)批準(zhǔn)了四種新藥，用于一次性治療罕見遺傳病，每款新藥的標(biāo)價至少為每位患者200萬美元。

　　當(dāng)前，大多數(shù)標(biāo)價數(shù)百萬美元的治療都是基因療法。這是一種開創(chuàng)性的治療方法，是將正常基因或有治療作用的基因通過一定方式導(dǎo)入人體靶細(xì)胞，以糾正基因的缺陷或者發(fā)揮治療作用，從而達到治療疾病的目的。

　　天價新藥中，有兩款來自藍(lán)鳥生物公司（Bluebird Bio Inc．）。一款是其用于治療影響兒童的罕見神經(jīng)系統(tǒng)疾病的Skysona基因療法，售價300萬美元，這也是首款美國FDA批準(zhǔn)用于治療早期腦性腎上腺腦白質(zhì)營養(yǎng)不良的基因療法。

　　藍(lán)鳥生物的另一款新藥名為Zynteglo，售價280萬美元，用于治療遺傳性血液病，是治療β地中海貧血患者的基因療法。

　　諾華制藥公司（Novartis AG）用于治療嬰兒脊髓性肌萎縮癥的Zolgensma，在2019年獲批時的價格為210萬美元。

　　11月，美國FDA批準(zhǔn)了澳大利亞制藥商CSL Behring旗下基因藥物Hemgenix，針對B型血友病患者，通過一次性注射使患者免于常規(guī)治療，但每劑定價高達350萬美元，是目前全球最昂貴的藥物。

　　制藥商們此前并不愿意標(biāo)價超過100萬美元，不過藥價大體呈上漲態(tài)勢。對于最新百萬美元級別的藥物標(biāo)價，公司們表示，價格反映了這些藥物在單次劑量中幫助患者的潛力。雖然定價極度昂貴，但拉長時間看，一些新療法可以節(jié)約成本，因為患者不必在余生中反復(fù)接受舊療法。

　　然而，極其昂貴的支付費用可能會給患者和健康保險公司帶來巨大挑戰(zhàn)。

　　到目前為止，獲批的大多數(shù)基因療法都是針對患者人數(shù)較少的疾病，盡管每位患者的治療價格很高，但其總成本仍在健康保險公司的預(yù)算范圍內(nèi)。然而，保險公司們更習(xí)慣于舊的治療方法，即重復(fù)支付多次更便宜的藥物費用，而不是一次性支付超高費用。

　　此外，隨著基因療法的不斷增多，面向的人群數(shù)更大，新藥價格不斷創(chuàng)下歷史新高，保險公司未來恐將提高保費。麥肯錫公司估計，僅2024年，就可以推出約30種新的基因療法。

　　“天價”一直是新藥的一個問題。對于制藥公司自身來說，也面臨著商業(yè)化問題。此前，渤健的阿爾茨海默病藥物Aduhelm和藍(lán)鳥生物的Zynteglo等藥物均因成本高昂導(dǎo)致商業(yè)化不理想。

　　不過對于當(dāng)前最貴的藥物Hemgenix，生物科技投資人、Loncar投資CEO Brad Loncar表示，雖然定價要比預(yù)期略高，但Hemgenix仍有可能取得成功。一方面是因為現(xiàn)有的血友病療法同樣很昂貴，另一方面，血友病患者長期處于擔(dān)憂出血的恐懼中。

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責(zé)任編輯：周唯