轉自：證券日報網

????本報記者 馮思婕

????12月18日，萬邦德醫藥控股集團股份有限公司（下稱“萬邦德”）發布公告稱，全資子公司萬邦德制藥集團有限公司于2024年12月17日收到美國食品藥品監督管理局（下稱“FDA”）的書面回復，公司自主研發的WP103（石杉堿甲注射液）用于治療新生兒缺氧缺血性腦病（HIE）的臨床試驗申請正式獲得受理。

????據了解，WP103（石杉堿甲注射液）是萬邦德創新藥研發團隊基于臨床前、臨床數據，自主研發的治療新生兒HIE的符合FDA要求的石杉堿甲注射液，目前美國尚無石杉堿甲藥品獲批上市。

????資料顯示，新生兒HIE是由腦組織缺氧和腦血流量減少引起的一種新生兒腦損傷疾病，目前治療方式包括支持療法、控制驚厥、治療腦水腫、亞低溫治療等。石杉堿甲是一種高活性、高選擇性的膽堿酯酶抑制劑，同時具有免疫調節、抗氧化應激等作用。臨床前動物研究顯示，石杉堿甲有潛力降低HIE患兒的腦損傷和神經元死亡程度，并且在行為學、認知與記憶測試中帶來顯著的改善。

????在近期接受投資者調研時，萬邦德表示，石杉堿甲是公司的核心創新藥品種之一，也是有望為患者帶來多重獲益的膽堿酯酶抑制劑。就這一小分子化藥的開發，公司基于已有的藥理毒理和臨床數據，以及可預期的患者獲益，進行了不同適應癥和市場的管線布局。

????除了本次獲受理的WP103（石杉堿甲注射液）外，萬邦德另一款石杉堿甲相關創新藥也于近日公布了進展。12月16日，萬邦德全資子公司自主研發的WP107（石杉堿甲口服溶液）用于治療“全身型重癥肌無力”的臨床試驗申請正式獲得FDA受理。

????值得一提的是，據萬邦德披露，石杉堿甲適用于重癥肌無力獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）孤兒藥資格認定，適用于新生兒缺氧缺血性腦病獲得了美國FDA的孤兒藥及罕見兒科疾病用藥雙認定。

????何為孤兒藥？深圳高禾資本控股有限公司管理合伙人劉盛宇告訴《證券日報》記者，孤兒藥指用于預防、治療或診斷罕見病的藥物。由于罕見病患病人數少、市場需求有限、研發成本高，孤兒藥的全球市場相對小眾。

????“但最近這十多年，孤兒藥發展快速，FDA等管理機構也鼓勵藥企開發孤兒藥品類。隨著各國政府對罕見病治療的重視和患者群體的不斷擴大，孤兒藥市場有望迎來更多發展機遇。”劉盛宇補充道。

????相比于一般新藥，孤兒藥具有哪些優勢？

????中關村物聯網產業聯盟副秘書長袁帥表示，孤兒藥在研發過程中可以獲得政府的政策支持，如稅收減免、研發資助、市場獨占權等，這大大降低了企業的研發風險和市場推廣成本。

????“其次，孤兒藥一旦成功上市，由于市場獨占權的保護，企業可以在一定時間內獨占市場份額，從而獲得豐厚的回報。對于藥企而言，獲得孤兒藥認定不僅意味著可以享受政策優惠，更有助于提升企業的品牌形象和市場競爭力。”袁帥說道。

（編輯 喬川川）

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