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美國監管機構批準了一種治療鐮狀細胞病的基因編輯療法,這是基因編輯技術Crispr的一個里程碑。
監管者的綠燈為患者開始從福泰制藥和Crispr Therapeutics AG獲得治療鋪平道路。Crispr技術利用基因的精確定向變化來修復患者與遺傳疾病相關的基因組缺陷。
截至紐約時間上午11:24,福泰制藥股價下跌1.3%,而Crispr Therapeutics上漲1.8%。
美國食品藥品管理局(FDA)的決定對Crispr療法來說是個里程碑,此前研究人員憑借該技術榮獲2020年諾貝爾化學。英國監管機構11月批準了針對鐮狀細胞病和另一種稱為β地中海貧血的Casgevy基因編輯療法,成為全球首個批準使用基于Crispr技術開發的療法的監管機構。
獲得FDA的許可使這些公司能夠進入更大的美國市場。高盛分析師估計,鐮狀細胞病的基因編輯治療將在兩家公司之間貢獻至多39億美元的全球銷售額。
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責任編輯:李桐
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