來源：北京商報

　　建立全過程“白名單”，北京加速建設罕見病藥品保障先行區。8月7日，北京市藥品監督管理局（以下簡稱“北京市藥監局”）網站發布關于對《北京市推動罕見病藥品保障先行區建設工作實施方案（試行）（征求意見稿）》公開征求意見的公告。征求意見稿探索建立罕見病臨床急需藥品臨時進口、流通、使用全過程的“白名單”制度，讓國內患者便捷用上境外已上市、國內尚無注冊上市的罕見病藥品。

　　根據征求意見稿，北京建立醫療機構、罕見病臨床急需藥品、藥品進口企業三個“白名單”。實現經國家藥監局批復后，對于納入“白名單”的罕見病臨床急需藥品，由選定的藥品進口企業保稅備貨，指定的醫療機構在國家批準的數量范圍內可根據臨床需求多次進口使用。實現來源可查，去向可追，推動由“人等藥”向“藥等人”的轉變。

　　罕見病臨床急需藥品通關無需進行進口檢驗。對于納入“白名單”的罕見病臨床急需藥品，藥品進口“白名單”企業可以結合醫療機構需求在北京天竺綜合保稅區保稅備貨，以保障罕見病患者用藥的連續性。此外，按照全過程管理的要求，北京市藥監局將建設罕見病臨床急需藥品臨時進口追溯系統。

　　保障措施方面，《實施方案（征求意見稿）》提出，引導社會參與，拓寬保障渠道，探索采取普惠健康險等方式減輕患者用藥負擔，鼓勵醫療機構、藥品進口企業、保險機構通過商業保險提供醫責險、罕見病用藥風險補償等保險服務；鼓勵創新研發，支持產業發展，探索在北京天竺綜合保稅區打造罕見病醫藥成果轉化示范基地，支持境外罕見病藥品在京注冊上市。

　　罕見病指發病率極低的疾病，又稱“孤兒病”。2023年11月，國務院批復同意“在北京天竺綜合保稅區建立罕見病藥品保障先行區，探索進口未在國內注冊上市的罕見病藥品，由特定醫療機構指導藥品使用”。今年以來，在北京市藥監局的指導支持下，首都機場臨空經濟區管委會與醫療機構、監管部門、園區醫藥貿易企業協作，已促成園區企業完成了兩款罕見病藥品進口、保稅存儲和交付使用的臨床急需全流程操作。

　　北京商報記者 丁寧

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責任編輯：何松琳