過去被認為“小眾”的罕見病領域正在受到越來越多國內外藥企的青睞。10月以來，全球罕見病領域官宣多個重磅收購消息。

　　當地時間10月3日，知名跨國藥企阿斯利康及其子公司瑞頌制藥同意以約6800萬美元的價格（約合人民幣4.84億元），收購成立于2014年的罕見病公司LogicBio Therapeutics。

　　當地時間10月3日和5日，“宇宙大藥廠”輝瑞先后官宣了兩起收購，包括以54億美元收購GBT公司，此舉被認為將進一步加強其罕見病領域的布局。

　　根據弗若斯特沙利文預測，國內罕見病藥物市場2020年達到13億美元，2030年或增長到259億美元。總部大手筆收購之下，跨國藥企在中國的罕見病市場也更加重視：2021年9月，輝瑞和阿斯利康都在中國成立了罕見病事業部。

來源：北海康成招股書

　　潛在的千億市場也少不了本土藥企的積極參與。從恒瑞醫藥（600276）、上海醫藥（601607）、翰森制藥（3692.HK）、葵花藥業（002737）等老牌藥企，到百濟神州（BGNE.US，06160.HK；688235.SH）、君實生物（688180.SH；01877.HK）、北海康成（1228.HK）等新興創新藥企，其產品管線中均不難發現罕見病藥物的身影。

　　不過，有業內人士向澎湃新聞（www.thepaper.cn）記者指出，罕見病領域雖然是熱門賽道，但擺在企業面前的實際困難，包括研發、商業化等方面，都不容忽視。

　　國內外藥企加碼罕見病領域

　　實際上，參與最新收購的瑞頌制藥也是阿斯利康收購的罕見病公司。2020年底，阿斯利康宣布，同意以390億美元的現金和股票收購成立于1992年的瑞頌制藥，此舉標志著其正式進軍罕見病領域。此后的2021年9月，阿斯利康還以5億美元的價格收購了罕見病制藥公司Caelum BioSciences。

　　阿斯利康不是第一家加碼罕見病領域的跨國藥企。2021年11月，默沙東宣布，完成對Acceleron Pharma的收購，該公司業務包括罕見病藥物的研發，此次收購價值近115億美元；更早之前的2018年5月，日本武田制藥以650億美元收購愛爾蘭罕見病制藥巨頭夏爾，此次收購于2019年1月完成。

　　相比跨國藥企的大手筆收購，國內藥企在罕見病領域的動作主要體現在產品管線的布局上。

　　被稱為“本土罕見病第一股”的北海康成，于2021年底于港交所上市。今年9月公布的半年報顯示，北海康成管線組合包括具有有效作用機制的生物制劑、小分子及基因療法解決方案，針對擁有巨大市場潛力的部分最常見的罕見病以及罕見的腫瘤適應證，在13項藥物資產中，公司擁有7項全球專利。在商業化的產品中，艾度硫酸酯酶β注射液是中國第一種獲批用于治療罕見病亨特氏綜合征的酶替代療法。

　　2022年3月，翰森制藥旗下的人源化抗 CD19 單抗伊奈利珠單抗注射液獲得國家藥品監督管理局批準上市，這是國內治療視神經脊髓炎譜系疾病（NMOSD）的首款抗CD19單抗。NMOSD是一種中樞神經系統自身免疫性疾病，2018年被納入國家121種罕見病目錄，全球總患病率為 0.5-4/10萬。

　　君實生物憑借外界熟知的PD-1單抗在罕見病領域取得突破。2022年4月，特瑞普利單抗用于治療小細胞肺癌獲得FDA頒發的孤兒藥（罕見病藥又被稱為“孤兒藥”）資格認定，這是該藥獲得的第五個FDA孤兒藥資格認定。此后的7月，特瑞普利單抗用于治療鼻咽癌獲得歐盟委員會授予的孤兒藥資格認定。

　　值得注意的是，國內藥企在罕見病的布局很多并非自主研發，而是通過與國外企業合作獲得相關權益，如翰森制藥的伊奈利珠單抗注射液，2019年5月，翰森制藥與 Viela Bio， Inc．達成許可協議，以2.2億美元獲得該藥在中國的開發和商業化權利；2021年12月，國家藥品監督管理局通過優先審評審批程序批準臨床急需罕見病藥品注射用司妥昔單抗的進口注冊申請，該藥是百濟神州與EUSA Pharma合作獲得權益的一款罕見病用藥。

　　藥企看中了罕見病領域的什么？

　　罕見病，又稱孤兒病，是指發病率極低、患病總人口數極少的疾病，具有種類多、遺傳為主、診斷難、病情重、可治性低、治療費用昂貴等特征。目前，全世界已發現約7000多種罕見病，但僅有10%的罕見病有相應的治療方法。

　　相比其他藥物，由于罕見病藥物研發成本高、受眾狹窄等原因，藥物研發機構在過去往往缺乏研發動力，使得罕用藥物成為“被遺棄的孤兒”，這也是其被稱為“孤兒藥”的原因。不過，如今巨大的未被滿足的需求成為藥企加碼罕見病領域的動力之一。

　　“對于阿斯利康來說，罕見病的潛力在于我們覺得這件事情使命感是夠的。”阿斯利康全球執行副總裁、國際業務及中國總裁王磊此前在接受包括澎湃新聞記者在內的媒體采訪時表示，罕見病的單個病種的人數是罕見的，但所有加在一起并不罕見，且很多罕見病群體是兒童，這個領域是更加值得關注的。

　　四川天府健康產業研究院首席專家孟立聯在接受澎湃新聞記者采訪時表示，生理學、病理學的重大進展以及罕見病本身的大量研究，客觀上為罕見病藥物開發提供了比過去好得多的條件和機會，這是眾多藥企躋身罕見病藥物這一領域的重要原因。同時，罕見病藥物問題已成為政府關注的問題，相關投入、資源也在向這一領域傾斜。

　　對于企業來說，罕見病新藥“市場獨占期”是更直接的政策優惠。

　　2022年5月，國家藥監局發布《中華人民共和國藥品管理法實施條例（修訂草案征求意見稿）》，其中明確鼓勵兒童用藥品及罕見病藥品的研制和創新，對于首個批準上市的兒童專用新品種、劑型和規格及批準上市的罕見病新藥，分別給予不超過12個月及7年的市場獨占期。

　　恒瑞醫藥就半年報中就提到，公司目前已有多個產品涉及兒童藥物、罕見病藥物等領域，將在研發過程中積極與監管機構就藥物研發計劃進行溝通交流，提高相關藥物的臨床研發效率，在加速解決患者未被滿足的治療需求的同時爭取享受到后續市場獨占期等優惠政策的支持。

罕見病收入數據 來源：阿斯利康2021財報

　　當然，罕見病的投入也給藥企帶來了業績上的回報。2021年財報顯示，阿斯利康罕見病領域合計貢獻30.7億美元，占當年營收占比的8%左右。武田2021年財年數據顯示，其來自罕見病營收6112億日元，營收貢獻居于第二位。北海康成半年報顯示，上半年收益3472.8萬元，同比增長184.8%，原因之一就是已經獲批的罕見病藥物銷售額的增加。

　　“千億賽道”之外的挑戰

　　罕見病是千億賽道，但并不意味著這是一條好走的路。

　　“罕見病藥物研發進展緩慢，不只是缺錢的問題。”海南博鰲醫療科技有限公司總經理鄧之東向澎湃新聞記者表示，罕見病，顧名思義，罕見、難治、少數，高值，這意味著就算研發出真正的特效藥，也沒有那么多患者為此買單。企業希望投入后要有產出、有回報，時間周期還不能太長，而藥物的研發最終能不能成功還需要打個問號，98%以失敗告終。

　　鄧之東還提到，患者數據是對疾病開展針對性研究的基礎，而多數罕見病發病機制難以明確，正是受制于對致病基因了解不足，罕見病治療極其昂貴，患者往往放棄治療，沒有患者就沒有診斷和數據。不少忙碌的醫生也不愿參加罕見病相關培訓，因為一年可能也就碰到一兩個病人，花這個時間更愿意去做患者和經費更多的病種。

　　王磊在上述采訪中也提到罕見病藥物的難點：“罕見病藥物因為發病少，產量小，所以成本很高，病人也難找，所以經常是拿著藥等病人。這方面我們也是希望能夠盡可能發現罕見病患者，給他們提供需要的治療，讓罕見病患者早早治療，找到醫生。”

　　對于本土創新藥企而言，如何實現更好的商業化是罕見病藥物面臨的一個挑戰。北海康成在半年報中就提到，目前的重點仍然是通過創建更強大的診斷網絡來擴大患者數量。公司計劃擴增內部專職商業團隊，并計劃在中國組建一支成熟的罕見病商業化團隊，一支有能力商業化多種罕見病產品的團隊。

　　罕見病藥物研發不易，藥物上市后往往價格不菲，如何讓罕見病群體用得起這些藥，也成為藥企們避不開的話題。以一年一次的國家醫保談判工作為例，2021年醫保談判中那句“每一個小群體都不應該被放棄”得到廣泛共鳴，最終罕見病藥物諾西那生鈉從70萬一針降到3萬一針。2022年國家醫保談判也提出向罕見病患者適當傾斜，并有多個罕見病藥物通過初審名單。

　　對于罕見病藥物的可及性，王磊向澎湃新聞記者表示，僅靠一方實難滿足中國罕見病患者的診斷、用藥、支付需求，國家在醫保和城市定制型商業醫療保險等方面持續提出新的保障思路。作為藥企，也將積極支持罕見病多層次保障體系的建設。在加強自身研發能力的基礎上，開展多方合作，支持建設多層次支付保障體系，讓創新的罕見病藥物及診療方案滿足患者未盡之需。

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責任編輯：李墨軒