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FDA將禮來藥物指定為STXBP1腦病孤兒藥。
10月19日，FDA授予該藥物的稱號，該藥物的通用名為“重組腺相關病毒衣殼，包裹編碼人類 Stxbp1轉基因的單鏈DNA構建體”。
如果FDA批準孤兒藥用于治療罕見疾病，則該藥物享有7年的市場獨占權。
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責任編輯：丁文武
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