來源：紅杉匯

【編者按】剛剛步入2021年，紅杉醫(yī)療成員密集宣布與知名跨國藥企、歐美生物科技公司等達(dá)成戰(zhàn)略合作或產(chǎn)品合作，進(jìn)一步彰顯出中國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)生態(tài)的欣欣向榮，以及紅杉醫(yī)療成員企業(yè)在不斷發(fā)展自身實(shí)力的同時(shí)，正助力中國醫(yī)藥創(chuàng)新生態(tài)建設(shè)的力量。

1月15日，國務(wù)院常務(wù)會(huì)議也再次提及對于創(chuàng)新的鼓勵(lì)，明確創(chuàng)新是我國醫(yī)藥行業(yè)發(fā)展的核心方向。在此政策環(huán)境下，進(jìn)行差異化的創(chuàng)新將是相關(guān)企業(yè)的一條重要突圍之路。

經(jīng)過十余年的深入研究與系統(tǒng)性的投資布局，紅杉中國在醫(yī)療健康領(lǐng)域先后投資了160余家優(yōu)秀企業(yè)，其中超過25家已經(jīng)在A股、港股、美股完成IPO。

“紅杉醫(yī)療頭條”每兩周定期發(fā)布，聚焦紅杉醫(yī)療成員企業(yè)的最新動(dòng)態(tài)，分享行業(yè)的最新洞見。

趨勢&焦點(diǎn)

聯(lián)合實(shí)力MNC發(fā)力眼科基因療法，ViGeneron連續(xù)收獲兩起重磅合作

1月18日，致力于開發(fā)基因治療藥物的公司ViGeneron宣布與第一三共株式會(huì)社（Daiichi-Sankyo）開展研究合作，雙方將利用其專有的、經(jīng)過改造的腺相關(guān)病毒（vgAAV）載體，用于傳遞一種新型治療性蛋白，以期開發(fā)一種治療常見眼科疾病的基因療法。據(jù)悉，這項(xiàng)vgAAV技術(shù)可以通過玻璃體注射實(shí)現(xiàn)靶細(xì)胞的高效轉(zhuǎn)導(dǎo)，從而有效的實(shí)現(xiàn)其側(cè)向擴(kuò)散，并將傳統(tǒng)的視網(wǎng)膜下注射引起的附帶損傷風(fēng)險(xiǎn)降至最低。

而就在數(shù)日前，1月5日ViGeneron剛剛宣布與渤健（Biogen）公司達(dá)成全球性的合作和授權(quán)協(xié)議，用于開發(fā)和商業(yè)化一款基于腺相關(guān)病毒（AAV）載體的治療遺傳性眼病的基因治療產(chǎn)品。雙方將利用ViGeneron專有的vgAAV 平臺(tái)、創(chuàng)新的改造AAV衣殼，通過向眼睛玻璃體內(nèi)注射，實(shí)現(xiàn)視網(wǎng)膜細(xì)胞的高效轉(zhuǎn)導(dǎo)。

ViGeneron創(chuàng)立于2017年，是一家致力于開發(fā)創(chuàng)新性基因療法的公司，針對有大量醫(yī)療需求亟待滿足的眼科疾病。該公司的產(chǎn)品開發(fā)基于兩個(gè)專有的腺相關(guān)病毒（AAV）技術(shù)平臺(tái)。第一個(gè)是vgAAV基因治療載體平臺(tái)，實(shí)現(xiàn)了高效的轉(zhuǎn)導(dǎo)效率以及眼內(nèi)微創(chuàng)施治。第二個(gè)是REVeRT載體平臺(tái)，針對大片段基因突變引發(fā)的疾病。2019年11月ViGeneron宣布完成了由紅杉資本中國基金參與領(lǐng)投的A輪融資。

再鼎醫(yī)藥成功拿下兩項(xiàng)重磅創(chuàng)新藥大中華區(qū)獨(dú)家開發(fā)及商業(yè)化授權(quán)，腫瘤版圖再下一城

1月11日，再鼎醫(yī)藥與納斯達(dá)克上市公司Turning Point Therapeutics宣布，雙方將于2020年7月簽署的獨(dú)家授權(quán)許可基礎(chǔ)上進(jìn)一步深化戰(zhàn)略合作，再鼎醫(yī)藥也將獲得其MET/SRC/CSF1R抑制劑TPX-0022在大中華區(qū)獨(dú)家開發(fā)和商業(yè)化權(quán)利。Turning Point Therapeutics則將獲得2500萬美元的現(xiàn)金預(yù)付款，并有資格獲得最高至3.36億美元的潛在開發(fā)、注冊和銷售的里程碑付款。

1月5日，再鼎醫(yī)藥宣布與納斯達(dá)克上市公司argenx達(dá)成獨(dú)家授權(quán)合作，再鼎醫(yī)藥將負(fù)責(zé)推進(jìn)efgartigimod在大中華區(qū)（包括中國內(nèi)地、香港、臺(tái)灣和澳門地區(qū)）的開發(fā)和商業(yè)化工作。argenx是一家致力于改善嚴(yán)重的自身免疫疾病和癌癥患者生活的全球創(chuàng)新藥企。根據(jù)協(xié)議，argenx將獲得總計(jì)1.75億美元的合作付款。

中國創(chuàng)新藥企在海外優(yōu)質(zhì)創(chuàng)新藥品引進(jìn)及合作開發(fā)方面正積極進(jìn)行，重磅交易頻現(xiàn)，一定程度上也意味著，國內(nèi)創(chuàng)新藥生態(tài)環(huán)境逐漸構(gòu)建成熟的同時(shí)，一批優(yōu)秀的公司在臨床研究環(huán)節(jié)也開始迅速縮小與全球領(lǐng)先企業(yè)之間的差距。一批來自國外大型MNC與小型生物技術(shù)公司的創(chuàng)新成果借此進(jìn)入中國，也使得國內(nèi)患者有更多機(jī)會(huì)受益于全球生物最前沿的創(chuàng)新研究。

億騰醫(yī)藥心血管重磅新藥落地博鰲，政策利好已充分顯現(xiàn)

1月17日，8款尚未在中國上市的國際領(lǐng)先醫(yī)療產(chǎn)品在海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)落地，其中億騰醫(yī)藥的新藥VASCEPA?是其中唯一一款心血管領(lǐng)域的創(chuàng)新藥物。VASCEPA?是首個(gè)獲FDA批準(zhǔn)上市的IPE（二十碳五烯酸乙酯軟膠囊）處方藥，因在降低甘油三酯（TG）方面無可爭議的療效而獲批上市，目前已成為歐美多個(gè)動(dòng)脈粥樣硬化性心血管病（ASCVD）治療指南的推薦用藥。億騰醫(yī)藥在2015年獲得VASCEPA?大中華地區(qū)的所有權(quán)。中國的臨床III期研究已于2020年底順利完成，其結(jié)果具有非常顯著的統(tǒng)計(jì)學(xué)意義。

紐福斯與AAVnerGene就新一代眼科基因治療AAV載體技術(shù)建立全球戰(zhàn)略合作伙伴關(guān)系

1月20日，紐福斯生物科技有限公司的全資子公司Neurophth Therapeutics, Inc. 宣布與AAVnerGene Inc.，一家專注于腺相關(guān)病毒（AAV）技術(shù)的公司建立全球戰(zhàn)略合作伙伴關(guān)系。紐福斯將與AAVnerGene共同選擇用于新一代眼科基因治療的AAV衣殼并獲得其全球授權(quán)許可，應(yīng)用AAVnerGene衣殼庫進(jìn)行新一代眼科基因治療產(chǎn)品開發(fā)，新一代AAV載體有望通過提高轉(zhuǎn)染率和特異性增強(qiáng)基因治療效果、降低免疫反應(yīng)和治療成本。

“AAV是基因治療中應(yīng)用最廣泛的載體，然而，該技術(shù)的可獲得性和可負(fù)擔(dān)性仍有大幅的提高空間，而合適的AAV載體對基因治療的成功起到至關(guān)重要的作用。我們的ATHENA平臺(tái)設(shè)計(jì)旨在為特定疾病的治療篩選出最佳的AAV載體。”AAVnerGene Inc.首席執(zhí)行官于道展博士表示，“我們很榮幸能夠與中國基因治療領(lǐng)域公認(rèn)的領(lǐng)導(dǎo)者紐福斯合作，以加快我們的AAV衣殼庫在基因治療中的應(yīng)用。”

紐福斯是中國首家專注于眼科疾病的基因治療公司，2020年4月完成由紅杉資本中國基金參與領(lǐng)投的1.3億元人民幣A輪融資。

前沿&動(dòng)態(tài)

國內(nèi)首個(gè)：博雅輯因基因編輯療法產(chǎn)品ET-01獲批進(jìn)入臨床

1月18日，雅輯因宣布中國國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心已經(jīng)批準(zhǔn)其針對輸血依賴型β地中海貧血的CRISPR/Cas9基因編輯療法產(chǎn)品ET-01的臨床試驗(yàn)申請，這也是國內(nèi)首個(gè)獲國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)開展臨床試驗(yàn)的基因編輯療法產(chǎn)品和造血干細(xì)胞產(chǎn)品。

博雅輯因是一家以基因組編輯技術(shù)為基礎(chǔ)，針對多種疾病加速藥物研究并開發(fā)創(chuàng)新療法的生物醫(yī)藥企業(yè)。此前，博雅輯因曾于2020年10月27日宣布藥監(jiān)局正式受理其針對ET-01的臨床試驗(yàn)申請。

重磅！菲鵬生物推出新冠突變株（B.1.1.7株）鑒別檢測膠體金解決方案

自去年12月中旬英國報(bào)告新冠變異毒株以來，其快速傳播的能力引起全球關(guān)注。根據(jù)央視網(wǎng)的報(bào)道，截至2020年12月30日，WHO 6個(gè)區(qū)域中已有5個(gè)區(qū)域的31個(gè)國家和地區(qū)均發(fā)現(xiàn)了新冠突變株（B.1.1.7株），隨著其在全球及國內(nèi)的陸續(xù)發(fā)現(xiàn)，如何快速、簡便地進(jìn)行鑒別檢測成為了當(dāng)下疫情防控的新需求之一。

自該突變株發(fā)現(xiàn)起，菲鵬團(tuán)隊(duì)對變異毒株序列迅速研究，并展開POCT檢測產(chǎn)品的快速攻關(guān)，現(xiàn)正式推出新冠病毒（B.1.1.7株）鑒別檢測膠體金解決方案。該解決方案采用的技術(shù)相比于測序和PCR檢測，具有快速、低成本、可大規(guī)模操作、檢測效率高的優(yōu)勢，且時(shí)效性強(qiáng)，極大地保證了在疫情爆發(fā)、新冠病毒變異快的現(xiàn)階段快速、準(zhǔn)確地鑒別出B.1.1.7突變株。

行業(yè)&政策

第四輪藥品集采文件公布，集采常態(tài)化趨勢明確

1月15日，國家組織藥品集中采購和使用聯(lián)合辦公室發(fā)布《全國藥品集中采購穩(wěn)健（GY-YD2021-1）》。本次集采共涉及45個(gè)品種，80個(gè)品規(guī)，預(yù)計(jì)于2月3日正式開標(biāo)。據(jù)計(jì)算，此次涉及采購規(guī)模預(yù)計(jì)近200億元，涉及國內(nèi)醫(yī)藥龍頭的多個(gè)產(chǎn)品，其中部分品種國產(chǎn)份額較小，有望通過集采進(jìn)行放量。

目前，仿制藥集采常態(tài)化趨勢明確，節(jié)奏基本保持在一年兩次，未來預(yù)計(jì)涉及范圍將進(jìn)一步擴(kuò)大，且生物藥、自費(fèi)藥品未來也有納入集采的可能。行業(yè)發(fā)展將加速向創(chuàng)新藥轉(zhuǎn)型。

藥監(jiān)局發(fā)布首部專門針對藥品上市后變更設(shè)置的規(guī)范性文件

1 月13 日，國家藥監(jiān)局發(fā)布《藥品上市后變更管理辦法（試行）》，規(guī)范藥品上市許可持有人（以下簡稱持有人）藥品上市后變更行為。這是我國首部專門針對藥品上市后變更設(shè)置的規(guī)范性文件。

《辦法》明確，持有人是藥品上市后變更管理的責(zé)任主體，應(yīng)建立藥品上市后變更控制體系，制訂實(shí)施持有人內(nèi)部變更分類原則、變更事項(xiàng)清單、工作程序和風(fēng)險(xiǎn)管理要求，結(jié)合產(chǎn)品特點(diǎn)，經(jīng)充分研究、評(píng)估和必要的驗(yàn)證后確定變更管理類別。《辦法》特別指出，藥品上市后變更不得對藥品的安全性、有效性和質(zhì)量可控性產(chǎn)生不良影響。

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