我，清華大學教授，倡議重視高質量仿制，不要只盯著創新
來源：E藥經理人
監管機構要跟上藥品產業發展的步伐。
在中國醫藥生態之中，政策和監管所處的位置，舉足輕重。
2015年，藥政改革推動了醫藥產業從仿制藥逐步向創新藥升級；2017年，自中國加入ICH之后，在政策、資本、人才等助推下，創新藥迎來快速發展。在經歷了國家重大新藥創制、藥監改革、港交所18A和科創板等政策環境催化后，醫藥行業新的周期已經到來。
行至2023年，回看中國醫藥創新市場，又是一番什么樣的景象？2023年中國醫藥創新與發展有哪些序言？政策、監管對應的思考邏輯是什么？
楊悅作為我國第一位藥事管理方向的藥學博士學位獲得者，多年來一直致力于藥物監管研究，截至目前，共主持了國家衛健委、國家市場監管總局、國家藥監局及事業單位的縱向和橫向科研項目100 余項。站在監管層面去思考，楊悅心中的2022和2023年，演繹如下。
Q：E藥經理人融媒體
A：清華大學藥學院藥品監管科學研究院院長楊悅
Q：2022年醫藥創新可以用哪幾個關鍵詞總結？
A：壓力、調整。行業整體壓力較大，同時，對于資本市場來說，一二級市場均處于從過熱到冷靜、謹慎的調整期中。對于藥企來說，“寒意”四起，要想求存、向上，就必須冷靜，重新去審視問題根源，思考到底需不需要“轉向”，能不能在轉型路上堅持下去，應該如何對應去調整戰略。
正如處于轉型中的仿制藥企，要在集采等沖擊之下緩過神兒來，轉做創新藥，實際需要較長的過程，但日新月異的醫藥行業不會為其留下較長的緩沖和反應時間。現在看創新藥領域，魚龍混雜，大家一擁而上，審評的壓力隨之產生。
Q：國內創新藥研發整體上同質化比較嚴重，優質的First-in-class項目還是少數。行業如何突圍？政策上、監管上還需要如何去補足？
A：現在國內研發創新的積極性很強，研發實力也很強，但更多“快跟”于末端研發，而非起始階段。要想突圍，就要真正去思考到底臨床上還有哪些尚未滿足的治療需求，有沒有藥，即使有藥存在，但是療效、安全性或依從性比較差，可以對其進行改良。
另外，醫藥行業政策實際上是兩條線并重，一是強調創新，二是高質量仿制。但現狀是缺了一條線，忽略掉仿制藥這一塊，我認為政策上要強調創新和仿制并重，這是一個人口大國必須追求的平衡。現在國內很多老牌企業，質量體系非常好，在安全性和有效性上也有 一定的競爭優勢。但目前政策對創新藥的傾斜，導致仿制藥難有大的市場，這不利于國內藥品質量的穩定；獲得首仿藥獨占期的條件太嚴格，要挑戰所有的專利，致使仿制走“首仿獨占”之路幾乎不可能實現。而對于產業來說，我們必須承認，并不是所有的企業都能去做創新，創新是有難度、有風險的。
對應而言，在藥品審評階段，政策上可以再在2017年發布的42號文基礎上，將其中尚未落實的數據保護制度，罕見病的獨占期制度，兒科藥物的獨占保護期等制度盡快落地，這些保護制度可以區分臨床價值。
此外，政策上還可以將鼓勵創新的方向進一步細化，對產品結構、靶點、機制作出更清晰的判斷。
Q：“十四五”進入后半程，如何把握行業未來機遇？復盤過去有哪些成果與經驗？
A：醫藥行業是永遠的朝陽產業，對疾病的研究與斗爭是無止境的，診斷、預防和治療疾病的需求恒在，而行業必須要跟上疾病變化的步伐，監管機構要跟上藥品產業發展的步伐。
所有政策調整都基于發現問題，每一次改革不能說毫無瑕疵，但只要改革，就必然會有新發現。我們需要正視在藥品審評審批制度改革以及醫保政策出臺過程中出現的新問題，及時、持續地作出糾偏和調整，在鼓勵創新和高質量發展的道路上保持政策一致性，給予企業可預見性和信心。
目前政策上，鼓勵的方向上采用列舉方式，如罕見病、兒童用藥、多聯多價疫苗等等，這樣很可能使某些領域過熱，而某些領域被忽視。政策尚應當重視兩大類的創新：一是尚無藥品的治療領域創新，該領域的需求最是緊迫；二是與已有療法相比更有優勢的產品創新。引導企業解決臨床無藥和更好藥物的研發問題，治療類別應當讓企業根據臨床需求自身去尋找和判斷。
Q：展望2023年，你對中國醫藥創新與發展有哪些預判與期許？
A：2023年創新延續快速增長態勢，但增長的速度會稍微慢一點。但總體來說，我們應該對本土的醫藥創新抱有堅定的信心，對藥品審評中心給予高度信任。對于企業來說，經歷了短期打擊并不是壞事，但要意識到藥物研發一定要有積極的臨床價值判斷，并非為了單純獲利，而要真正為人類健康著想，不是緊盯產品，而應識別尚未滿足的治療需求。
Q：2022年，國家醫保局提出向罕見病患者、兒童等特殊人群傾斜，在你看來，對罕見病用藥、兒童用藥的鼓勵和支持還需要什么？
A：我們要建立多個“救世主”，而不要依賴于國家醫保局一個“救世主”，需要多元支付體系來解決實際問題，這也有助于國家醫保更好發揮作用。此外，按照目前的談判定價方式，價格高線已經被限定，那么按現在醫保的支付能力，把藥物價格定得非常低，企業一旦沒有獲利空間，也可能將不再持續投入，去研發好藥。
總的來說，政策上不要去單純地去考慮藥物價格，要給予企業合理獲利空間，對創新藥在上市初期的高定價應當給予一定的容忍度。如果單純考慮價格，即使進醫保了，也無法保證真正進醫院。
兒童用藥方面，應當鼓勵開展兒科研究。兒童用藥包括專門兒童適應證用藥，以及成人兒童共用藥，同一個藥，也可能開發出兒童劑型、規格和用法，對于后者主要是兒童使用時信息的完整性。未來，可以考慮新藥上市申請時，同時要求開展兒科研究，不適合兒童的可以申請豁免，也可以申請延期開展兒科研究。對于已上市的成人用藥，應當鼓勵開展兒科研究，做成更適合兒童的劑型、規格和給藥方案，另對于開展兒科研究的用藥適應證應當給予獨占期。
Q：就監管路徑、工具、方法等方面切入，談談創新藥物基礎研究及產業化發展還需要哪些必要的助推因素？
A：創新藥物的技術研究和產業化發展本身復雜，人才、技術、政策缺一不可。最關鍵的還要遵循市場規律。一些政策忽視了市場規律，僅考慮生產成本，沒有考慮到創新型的企業研發投入的成本問題，例如創新藥如果研發失敗后，失敗的投入與成本誰來承擔？要想創新，一定會有失敗，如果不考慮市場規律，同時要求企業去提高質量，價格還要很低，這樣的邏輯在很多情況下難以持續。
新的歷史階段，也應該用新的眼光去看待藥品產業。為了更好地創新，產業發展一定要腳踏實地，企業要打造差異化產品，政策要對尚未滿足的治療需求領域重點給予引導和激勵等。同時不能堵死仿制藥這條路，相反，我們要鼓勵高水平、高質量仿制，政策尚應當更多地鼓勵和引導仿制藥企業的國際化。
責任編輯：常福強
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