快科技11月24日消息，據報道，中美瑞康公司自主研發的FUS基因靶向小干擾RNA（siRNA）療法RAG-21，獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）授予的孤兒藥資格（Orphan Drug Designation,ODD），用于治療肌萎縮側索硬化癥（ALS），俗稱“漸凍癥”。
這是中美瑞康與漸凍癥抗爭者蔡磊攜手推進的第二款針對漸凍癥的小核酸藥物，此前的第一款藥物是針對SOD1基因的RAG-17，擬用于治療由超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突變引起的成人肌萎縮側索硬化癥（ALS）。
資料顯示，RAG-21是一種專門針對FUS基因突變的siRNA療法，可有效降低FUS蛋白的水平，靶向運動神經元退化的根源。
該藥物通過RNA干擾（RNAi）機制發揮作用，通過降低FUS蛋白水平而減輕FUS蛋白的錯誤定位和異常聚集。臨床前研究顯示，RAG-21具有顯著的敲低效果和良好的安全性。
此外，罕見病又稱“孤兒病”。新生兒發病率小于萬分之一、患病率小于萬分之一、患病人數小于14萬的疾病，符合其中一項的疾病，即可為罕見病。針對罕見病的藥物被稱為“孤兒藥”，由于罕見病本身發病機理復雜，且藥物受眾較少，一直以來孤兒藥缺乏足夠大的市場來獲得支持，也缺少資源來開發研制。
【本文結束】如需轉載請務必注明出處：快科技
責任編輯：鹿角
新浪科技公眾號
“掌”握科技鮮聞 （微信搜索techsina或掃描左側二維碼關注）
