【編者按】新年伊始，紅杉醫(yī)療成員企業(yè)接連收獲重磅利好。一方面，在研產(chǎn)品收獲可喜進(jìn)展，紐福斯的眼科基因治療藥物于美國(guó)順利獲得新藥臨床試驗(yàn)（IND）許可，西比曼雙靶點(diǎn)CAR-T療法也收獲快速通道資格。另一方面，多家紅杉醫(yī)療被投企業(yè)與行業(yè)中的知名公司締結(jié)了戰(zhàn)略合作關(guān)系。在當(dāng)前生物醫(yī)藥市場(chǎng)全球化、一體化發(fā)展的背景下，不同類型的公司加快了強(qiáng)強(qiáng)聯(lián)手的速度。

經(jīng)過十余年的深入研究與系統(tǒng)性的投資布局，紅杉中國(guó)在醫(yī)療健康領(lǐng)域先后投資了超過200家具有鮮明技術(shù)特征和高成長(zhǎng)性的醫(yī)療健康企業(yè)，投資范圍覆蓋創(chuàng)新藥、醫(yī)療器械、醫(yī)療服務(wù)、精準(zhǔn)醫(yī)療、數(shù)字醫(yī)療等多個(gè)細(xì)分領(lǐng)域，其中超過40家已經(jīng)在A股、港股、美股完成IPO。

“紅杉醫(yī)療頭條”每?jī)芍芏ㄆ诎l(fā)布，聚焦紅杉醫(yī)療成員企業(yè)的最新動(dòng)態(tài)，分享行業(yè)的最新洞見。

前沿&動(dòng)態(tài)

首個(gè)中國(guó)籍眼科基因治療藥物IND許可獲FDA通過

1月8日，紐福斯生物科技有限公司宣布，其用于治療ND4突變引起的Leber遺傳性視神經(jīng)病變（ND4-LHON）的候選藥物NR082，獲得了美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予新藥臨床試驗(yàn)（IND）許可，并將在美國(guó)開展臨床試驗(yàn)。

NR082是首個(gè)獲得美國(guó)FDA臨床試驗(yàn)許可的中國(guó)籍眼科體內(nèi)基因治療藥物，目前尚處于研發(fā)階段，此前已獲得美國(guó)FDA孤兒藥認(rèn)定。此次在美國(guó)獲批開展的臨床試驗(yàn)是一項(xiàng)多中心、開放、單臂臨床研究，該項(xiàng)研究將在ND4線粒體基因突變引起的Leber遺傳性視神經(jīng)病變（LHON）患者中評(píng)價(jià)NR082基因治療的安全性和有效性。

除此之外，公司用于治療ND1突變引起的Leber遺傳性視神經(jīng)病變的候選藥物NFS-02（rAAV2-ND1）也于1月19日獲得了FDA的孤兒藥認(rèn)定。這是紐福斯自主研發(fā)的第二款獲得FDA授予孤兒藥認(rèn)定的基因治療候選藥物。

西比曼生物雙靶點(diǎn)CAR-T療法獲FDA再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法認(rèn)定和快速通道資格

1月12日，西比曼生物宣布，美國(guó)FDA授予其C-CAR039再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法認(rèn)定（RMAT）與快速通道資格，用于治療復(fù)發(fā)/難治性彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤（r/r DLBCL）患者。

C-CAR039是一款同時(shí)靶向CD19和CD20抗原的新型自體雙特異性CAR-T細(xì)胞療法，能夠在體內(nèi)和體外有效清除CD19/CD20單陽(yáng)性或雙陽(yáng)性腫瘤細(xì)胞。2021年6月，F(xiàn)DA還授予了C-CAR039孤兒藥資格，用于治療濾泡性淋巴瘤（一種惰性非霍奇金淋巴瘤），并在同年12月批準(zhǔn)了C-CAR039的IND申請(qǐng)。

Beam與輝瑞公司達(dá)成為期四年獨(dú)家研究合作，總合作金額達(dá)13.5億美元

1月10日，Beam Therapeutics公司宣布已與全球知名藥企輝瑞達(dá)成了一項(xiàng)為期四年的獨(dú)家研究合作，專注于肝臟、肌肉和中樞神經(jīng)系統(tǒng)等罕見基因疾病的體內(nèi)堿基編輯項(xiàng)目。

在初期，Beam將獲得3億美元的預(yù)付款，未來還有資格獲得高達(dá)10.5億美元的里程碑付款，潛在的合作項(xiàng)目總代價(jià)高達(dá)13.5億美元。另外，Beam可選擇為合作中的任一項(xiàng)目簽訂全球共同開發(fā)和共同商業(yè)化協(xié)議，從項(xiàng)目的全球凈銷售額中獲得35%的版稅。合作的初始期限為四年，并可延長(zhǎng)至一年。

趨勢(shì)&焦點(diǎn)

創(chuàng)紀(jì)錄！英矽智能與復(fù)星醫(yī)藥達(dá)成大手筆腫瘤免疫療法合作

1月11日，英矽智能宣布與復(fù)星醫(yī)藥達(dá)成藥物研發(fā)合作。該合作包括針對(duì)四個(gè)指定靶點(diǎn)的以人工智能（AI）驅(qū)動(dòng)的藥物研發(fā)合作，以及雙方對(duì)于英矽智能QPCTL（谷氨酰肽環(huán)轉(zhuǎn)移酶樣蛋白）項(xiàng)目的共同開發(fā)合作。根據(jù)協(xié)議，英矽智能將獲得1300萬(wàn)美元的首付款以及里程碑式付款，并分享QPCTL項(xiàng)目的商業(yè)化利潤(rùn)。該筆金額也將創(chuàng)下國(guó)內(nèi)AI技術(shù)公司與藥企合作的記錄。

人工智能在新藥開發(fā)中如何落地一直備受行業(yè)關(guān)注。此次除新藥項(xiàng)目的合作之外，復(fù)星醫(yī)藥亦將對(duì)英矽智能進(jìn)行股權(quán)投資。英矽智能首席科學(xué)官和藥物研發(fā)負(fù)責(zé)人任峰表示，相較單純的項(xiàng)目合作，深度的合作方式為以后雙方進(jìn)一步的合作拓展提供了寬廣的想象空間。

第40屆摩根大通醫(yī)療健康大會(huì)召開，多家紅杉被投企業(yè)參會(huì)演講

2022年1月10日至13日，一年一度的J.P.Morgan Healthcare Conference（摩根大通醫(yī)療健康大會(huì)）于線上舉行。作為醫(yī)療健康行業(yè)中規(guī)模最大、信息量最大的醫(yī)療投資會(huì)議，本屆大會(huì)繼續(xù)吸引了全球范圍內(nèi)的知名醫(yī)藥企業(yè)參加。其中，信達(dá)生物創(chuàng)始人、董事長(zhǎng)兼首席執(zhí)行官俞德超博士，再鼎醫(yī)藥創(chuàng)始人、董事長(zhǎng)兼首席執(zhí)行官杜瑩博士，英矽智能創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官Alex Zhavoronkov博士、數(shù)坤科技創(chuàng)始人兼董事長(zhǎng)毛新生受邀參會(huì)并做主題演講。

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