近日，2021年紅杉中國(guó)CEO峰會(huì)（以下簡(jiǎn)稱(chēng)峰會(huì)）于上海圓滿(mǎn)收官。峰會(huì)以“拔山超海 智創(chuàng)未來(lái)”為主題，聚焦新時(shí)代下的新征程、新探索。在醫(yī)療分會(huì)場(chǎng)中，科學(xué)家、企業(yè)家與投資人各抒己見(jiàn)，圍繞合成生物學(xué)、mRNA等當(dāng)前最新的前沿?zé)狳c(diǎn)以及行業(yè)發(fā)展趨勢(shì)展開(kāi)了討論。

接下來(lái)，讓我們帶大家回顧一下大咖們的精彩觀點(diǎn)。

合成生物學(xué)背景下的藥物研發(fā)：

從被動(dòng)篩選到主動(dòng)創(chuàng)造

鄧子新??

中國(guó)科學(xué)院院士

隨著從自然篩選到代謝工程的改進(jìn)，尤其是伴隨著基因測(cè)序技術(shù)的飛速發(fā)展，當(dāng)前的生命科學(xué)已經(jīng)進(jìn)入了一個(gè)重大質(zhì)變的關(guān)口。體現(xiàn)在生物藥物研發(fā)方面，則是從發(fā)現(xiàn)驅(qū)動(dòng)向創(chuàng)新驅(qū)動(dòng)的演變，生物藥物研發(fā)也從被動(dòng)篩選走向主動(dòng)創(chuàng)造之路。

首先看發(fā)現(xiàn)驅(qū)動(dòng)的研發(fā)路徑。我們知道流行病始終是對(duì)人類(lèi)健康非常重大的威脅，而人類(lèi)早期在應(yīng)對(duì)這些疾病時(shí)，普遍是從自然環(huán)境中去尋找一些方法。比如人類(lèi)通過(guò)對(duì)天然微生物的研究發(fā)現(xiàn)了青霉素，為感染性疾病的治療提供了巨大幫助，也帶動(dòng)了微生物藥物產(chǎn)業(yè)的第一次騰飛。在青霉素發(fā)現(xiàn)的后續(xù)30年中，人類(lèi)又陸續(xù)發(fā)現(xiàn)了四環(huán)素、萬(wàn)古霉素、新霉素、鏈霉素、氯霉素等等。人類(lèi)在對(duì)植物的研究中也發(fā)現(xiàn)了像青蒿素、紫杉醇這樣的抗癌藥物。

豐富的生物資源給人類(lèi)征服疾病提供了銳利的武器，但人們也逐漸意識(shí)到通過(guò)此類(lèi)發(fā)現(xiàn)而進(jìn)行的藥物研發(fā)難度以及成本越來(lái)越高，新藥發(fā)現(xiàn)的速度遠(yuǎn)遠(yuǎn)趕不上我們對(duì)于疾病防治的需求。因此隨著技術(shù)的不斷發(fā)展，我們開(kāi)始進(jìn)入到創(chuàng)新驅(qū)動(dòng)的研發(fā)路徑，以及合成生物學(xué)的研發(fā)視角中。

合成生物學(xué)可以理解成一個(gè)從理解到設(shè)計(jì)再到創(chuàng)造的生命科學(xué)的系統(tǒng)集成，是一個(gè)以用途為導(dǎo)向、對(duì)生命過(guò)程進(jìn)行全視角多維度研究的過(guò)程。與機(jī)械工程和土木工程如出一轍，合成生物學(xué)也是一個(gè)工程化體系的高度集成，只不過(guò)一個(gè)是宏觀世界，一個(gè)是微觀世界。通過(guò)合成生物學(xué)，我們可以人為的在細(xì)胞中表達(dá)各種不同的化學(xué)結(jié)構(gòu)，這種由人工構(gòu)建的非天然的生物系統(tǒng)，有時(shí)甚至可能比天然生物系統(tǒng)還要高效。

生命科學(xué)當(dāng)前已進(jìn)入到一個(gè)急劇式發(fā)展的階段，這是今天人類(lèi)追求健康生活一個(gè)非常大的動(dòng)力和歸宿。除了健康領(lǐng)域，其實(shí)還有食品安全、糧食安全、環(huán)境環(huán)保、能源不足等問(wèn)題，都可以利用合成生物學(xué)的方法來(lái)解決。

mRNA技術(shù)近兩年發(fā)展速度猶如火箭

李航文

斯微生物CEO

經(jīng)過(guò)幾十年技術(shù)的沉淀與積累，加之新冠疫情的催化，mRNA技術(shù)在近兩年呈現(xiàn)出火箭般爆發(fā)的發(fā)展速度。首先是時(shí)間上創(chuàng)造的爆發(fā)，不到一年的時(shí)間就能夠生產(chǎn)出幾千萬(wàn)人或上億人使用的疫苗；隨之在銷(xiāo)售上也帶來(lái)了爆發(fā)，今年mRNA產(chǎn)品市場(chǎng)預(yù)計(jì)將超500億美元。

不容小覷的市場(chǎng)背后，是mRNA的三個(gè)優(yōu)勢(shì)所帶來(lái)的支撐。

第一，mRNA所代表的并不只有mRNA疫苗，它所蘊(yùn)含的是一個(gè)技術(shù)平臺(tái)體系。理論上所有蛋白質(zhì)層面的疾病均可使用mRNA的方法進(jìn)行替代治療，那么這個(gè)技術(shù)平臺(tái)體系通過(guò)整合，在未來(lái)也將源源不斷地催生出新的產(chǎn)品。在mRNA技術(shù)平臺(tái)基礎(chǔ)上，可將“機(jī)體細(xì)胞”變成高度特異性的“疫苗/藥物加工廠(chǎng)”，把傳統(tǒng)的“生物制品類(lèi)疫苗”升級(jí)為“化學(xué)類(lèi)疫苗”。

第二，mRNA在有效性方面優(yōu)勢(shì)顯著，這是由于它的作用機(jī)制具有先天優(yōu)勢(shì)。mRNA疫苗既可以激活MHC I抗原提呈途徑，有效激起細(xì)胞免疫，也可以將mRNA編碼的蛋白分泌到胞外后，激活MHC II抗原提呈途徑，有效激起體液免疫。

第三，mRNA在產(chǎn)業(yè)化方面也具備極大優(yōu)勢(shì)。以mRNA疫苗為例，它采用酶反應(yīng)化學(xué)合成工藝，整個(gè)生產(chǎn)過(guò)程不需要大規(guī)模發(fā)酵，具有穩(wěn)定性好，一致性高，容易放大等優(yōu)勢(shì)。此外，mRNA產(chǎn)品的生產(chǎn)制備周期也較短，4~5天即可完成一個(gè)批次的生產(chǎn)，4~6周可實(shí)現(xiàn)更新?lián)Q代。由于mRNA產(chǎn)品不進(jìn)入細(xì)胞核，產(chǎn)品無(wú)保護(hù)劑、無(wú)抗生素、無(wú)佐劑、無(wú)動(dòng)物源性，在安全性方面也具有優(yōu)勢(shì)。

對(duì)話(huà)：護(hù)航創(chuàng)新藥研發(fā)，

CRO3.0時(shí)代如何打造核心競(jìng)爭(zhēng)力？

曾榮

安渡生物創(chuàng)始人

對(duì)于競(jìng)爭(zhēng)，我們一直秉承的還是一個(gè)良性的、合作的態(tài)度。我們?cè)诩夹g(shù)方面是比較有優(yōu)勢(shì)的，特別是企業(yè)最初階段承接的一些項(xiàng)目可能都是“難啃的骨頭”，但我們也要把它做好，這是在創(chuàng)造品牌。另外我們?cè)诤献鞣矫嬉埠荛_(kāi)放，比如說(shuō)我們專(zhuān)注在臨床藥理，那動(dòng)物實(shí)驗(yàn)部分我們可以找合作伙伴來(lái)共同完成，一起來(lái)把創(chuàng)新的生態(tài)打造好。

段繼峰

澎立生物CEO

要防止行業(yè)“內(nèi)卷”發(fā)生，可能需要在兩方面做出工作。一方面還是要強(qiáng)調(diào)創(chuàng)新。企業(yè)需要有前瞻性的布局和創(chuàng)新的研發(fā)意識(shí)，能夠配合整個(gè)創(chuàng)新藥時(shí)代的發(fā)展。另一方面企業(yè)還是需要在質(zhì)量和品牌方面進(jìn)一步夯實(shí)，做大家信得過(guò)的品牌。企業(yè)需要尋找到自己存在的理由，不管是在效率上，還是在品質(zhì)上、資源上，需要具備一定的不可替代性。當(dāng)然，這也是一個(gè)路漫漫的長(zhǎng)期過(guò)程。

邢金松

熙華檢測(cè)CEO

怎么能把握住行業(yè)的脈搏，怎么能夠始終保持一定程度的領(lǐng)先，我覺(jué)得這是非常關(guān)鍵的。我們公司是在仿制藥一致性評(píng)價(jià)的歷史背景下成立的，當(dāng)時(shí)我們很快就拿了一大堆訂單，但我們?cè)谧罴t火的時(shí)候開(kāi)始轉(zhuǎn)型做創(chuàng)新藥，從小分子到抗體藥，也很快轉(zhuǎn)向核酸藥物和AAV載體。同時(shí)我們也在做國(guó)際化，現(xiàn)在公司在國(guó)內(nèi)400多人，在美國(guó)也接近200人，并且會(huì)繼續(xù)拓展團(tuán)隊(duì)。我們?cè)趪?guó)內(nèi)會(huì)專(zhuān)注于技術(shù)難度比較大、不好攻克的領(lǐng)域。

王雷

都創(chuàng)醫(yī)藥CEO

爭(zhēng)取客戶(hù)的核心要點(diǎn)還是要服務(wù)好客戶(hù)，所以我們特別注重和客戶(hù)的交流，要特別明確客戶(hù)真正想要的是什么，然后我們來(lái)滿(mǎn)足這種需求。我們的客戶(hù)現(xiàn)在在都創(chuàng)的平臺(tái)上，從早期藥物發(fā)現(xiàn)到藥物研究，再到后期以及工藝轉(zhuǎn)化，甚至商業(yè)化生產(chǎn)環(huán)節(jié)，整個(gè)流程都是很順的。

我們作為一家規(guī)模還不大的公司，會(huì)更側(cè)重于把每一個(gè)小的項(xiàng)目做好。當(dāng)一個(gè)個(gè)小項(xiàng)目都完成得很好的時(shí)候，你會(huì)發(fā)現(xiàn)很順利的就可以爭(zhēng)取到大的項(xiàng)目，合伙伙伴也愿意把我們推薦給別的項(xiàng)目組。

劉寒松

Novotech中國(guó)區(qū)負(fù)責(zé)人

實(shí)際上行業(yè)的變化對(duì)于CRO公司的發(fā)展也是一個(gè)挑戰(zhàn)。十幾年前的醫(yī)藥研發(fā)格局和當(dāng)前就完全不一樣。對(duì)于一些曾經(jīng)的全球大廠(chǎng)，過(guò)去那種全球大規(guī)模運(yùn)營(yíng)實(shí)驗(yàn)室的模式可能當(dāng)前就不一定很好的適用，所以這個(gè)市場(chǎng)還是有很多機(jī)會(huì)存在，但核心是你要針對(duì)性的知道你的客戶(hù)需求，然后充分發(fā)揮自己的專(zhuān)業(yè)特長(zhǎng)。

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